RNA치료제: 피하투여로 BBB 장벽 통과, CNS로의 확장 첫 사람 임상 확인

 핵심적 본문 요약
애로우헤드 파마슈티컬스가 ARO-MAPT 임상 1/2a상 중간 결과를 발표했다. 피하주사만으로 건강한 지원자의 뇌척수액 타우 단백질을 최대 85% 감소시켰다. 이는 혈액뇌장벽 통과 전달 플랫폼의 임상적 검증을 의미한다. 다만 건강한 지원자의 바이오마커 데이터로 실제 환자의 인지기능 개선은 아직 입증되지 않았다.
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(In)sight
가설은 RNA 치료제 경쟁력이 간 조직에서 중추신경계 전달 기술로 이동한다는 것이다. 애로우헤드는 피하주사형 BBB 셔틀 siRNA로 사람 CSF 타우 73% 감소를 확인했으나, 바이오젠 아이오니스는 척수강 내 투여 방식으로 이미 환자 대상 임상 2상 유효성 신호를 확보했다. 알닐람은 IT 투여형 siRNA로 CNS 유전자 억제를 선행 입증했다. 올릭스는 마우스 전임상 데이터만 보유해 애로우헤드 대비 약 2년 후발 주자다. 이번 사건은 개별 파이프라인보다 BBB 전달 플랫폼의 임상 검증에 의미가 크며, 2027년 환자 데이터가 플랫폼 가치 재평가의 분기점이 될 것이다.

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