 **FDA схвалило генотерапію Genglycos для лікування рідкісного глікогенозу**

FDA за прискореною процедурою схвалило Genglycos (паригласген брекапарвовек / DTX401) від Ultragenyx Pharmaceutical для лікування глікогенової хвороби Ia типу у дорослих і дітей віком від 8 років. 

Генотерапія на основі AAV8 доставляє до клітин печінки функціональну копію гена AGL, що дає змогу відновити синтез ферменту, необхідного для вивільнення глюкози.

 Деталі — за [посиланням](https://tinyurl.com/4nf4pwej).