이중표적 플랫폼을 적용한 리드 애셋은 대사질환 후보물질 ‘Csi103’이다.

이중표적 플랫폼을 적용한 리드 애셋은 대사질환 후보물질 ‘Csi103’이다. 간세포 표면의 아시알로당단백질 수용체(ASGPR)를 이용하는 GalNAc 전달 기술을 적용해 간으로 보낸다. PCSK9와 ApoC3를 동시에 억제해 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C)과 중성지방(TG)을 함께 낮추는 것이 목표다. 회사의 동물실험에서 PCSK9·ApoC3 mRNA와 혈중 LDL-C·TG가 용량 의존적으로 감소하는 결과가 나왔다.