젠사이트 바이오로직스(GenSight Biologics)의 AAV2 유전자치료제 ‘GS030’이 망막색소변성증(RP) 임상1/2b상에서 실명 환자의 광민감도를 최대 62.3배 증가시켰습니다.
RP는 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴화하는 질환인데요. GS030은 손실된 광수용체를 우회하는 방식으로 시각정보를 생성하며, 이같은 접근법에는 올해 노벨생리의학상 수상분야인 광유전학(optogenetics) 기술이 적용됐습니다.
조제-알랭 사헬(José-Alain Sahel) 젠사이트 과학분야 공동창립자 겸 이사는 “이번 결과는 시력을 회복하는 접근법으로서 광유전학의 중요한 진전을 의미한다”고 말했습니다.
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