🟢 FDA схвалило генотерапію Genglycos для лікування рідкісного глікогенозу
FDA за прискореною процедурою схвалило Genglycos (паригласген брекапарвовек / DTX401) від Ultragenyx Pharmaceutical для лікування глікогенової хвороби Ia типу у дорослих і дітей віком від 8 років.
Генотерапія на основі AAV8 доставляє до клітин печінки функціональну копію гена AGL, що дає змогу відновити синтез ферменту, необхідного для вивільнення глюкози.
🔗 Деталі — за посиланням.
🟢 FDA схвалило генотерапію Genglycos для лікування рідкісного глікогенозу FDA за прискореною процеду
2,049 subscribers
Open in Telegram