🕹Спільний прорив у нейрогенетиці: BioMarin і n-Lorem Foundation створюють перші ліки проти синдрому ReNU
Компанія BioMarin об'єднала зусилля з неприбутковою організацією n-Lorem Foundation задля розробки інноваційного антисенс-олігонуклеотиду для лікування синдрому ReNU — генетичного розладу, який спричиняє затримку розвитку та вражає близько 100 тисяч людей у світі.
Експериментальна молекула націлена на найпоширенішу мутацію гена RNU4-2, що охоплює до 75% усіх клінічних випадків.
🔗 Деталі — за посиланням.
🕹Спільний прорив у нейрогенетиці: BioMarin і n-Lorem Foundation створюють перші ліки проти синдрому
2,053 subscribers
Open in Telegram