애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)은 타우 유전자 MAPT를 타깃하는 siRNA ‘ARO-MAPT’가 알츠하이머병(AD) 초기임상에서 건강한 성인을 대상으로 총 타우(t-tau) 수치를 최대 73% 감소시켰습니다.
이는 ARO-MAPT 고용량을 2주간격으로 2회 피하투여(SC)한 뒤, 3개월(90일) 후 t-tau 수치의 변화량를 평가한 결과입니다. 특히 해당 투여군의 개인별 최대 감소율은 85%에 달했습니다. 회사는 이같은 t-tau 수치의 감소가 ARO-MAPT를 3개월에 한번 또는 그보다 더 긴 투여간격으로 투여할 수 있는 가능성을 뒷받침한다고 설명했습니다.
또한 애로우헤드는 이번 결과가 피하투여로 혈뇌장벽(BBB)을 투과해 중추신경계(CNS)까지 siRNA를 전달하는 기전을 임상적으로 확인한 결과라고 덧붙였습니다. ARO-MAPT는 MAPT siRNA에 트랜스페린 수용체1(TfR1)의 리간드를 접합시킨 형태로, TfR1은 로슈(Roche), 디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics) 등에서 BBB 셔틀로 사용하는 타깃입니다.
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