오츠카 파마슈티컬(Otsuka Pharmaceuticals)과 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)이 공동개발하는 FUS(fused in sarcoma) 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) '울레프너센(Ulefnersen)'이 FUS 변이 루게릭병(ALS) 임상3상에서 유의미한 기능장애 및 생존율 개선을 나타냈습니다.
울레프너센은 기능장애 및 생존율 개선 이외에 다른 2차종결점 지표에서도 위약 대비 유의미한 개선을 보였는데요. 오츠카는 이같은 결과에 대해 FUS-ALS 환자의 질병진행을 억제할 수 있는 울레프너센의 잠재력을 뒷받침한다고 평가했습니다. 다만 구체적인 데이터는 공개되지 않았습니다.
오츠카는 이번 결과를 기반으로 울레프너센의 허가를 위한 신속한 규제제출 경로를 모색하기 위해 미국 식품의약국(FDA) 및 전세계 보건당국과 지속적으로 논의할 예정입니다.
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