유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병(HD) 유전자치료제 ‘이페준티르진 이닐파르보벡(ifezuntirgene inilparvovec, AMT-130)’이 48개월(4년)차 질병진행 속도에서 유의미한 개선을 나타내지 못했네요. 또한 48개월차 질병진행 속도 감소폭은 지난해 발표된 36개월(3년)차 결과보다 낮아졌습니다.
이번 소식으로 유니큐어의 주가는 전날대비 37.33% 하락했습니다.
다만 유니큐어는 외부대조군에서 발생한 대규모 이탈과 이에 따른 생존자 편향으로 이페준티르진의 효능이 과소평가됐다고 설명하고 있습니다. 이와 더불어 주요 2차종결점에서는 여전히 유의미한 개선이 나타났으며, 이에 따라 이페준티르진이 질병의 진행 속도를 늦추는데 있어 긍정적이고 의미있는 효능을 보이고 있다고 설명했습니다.
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