#Arrowhead #ARWR #RNAi #알츠하이머 애로우헤드가 알츠하이머병 및 타우병증 치료제로 개발 중인 ARO-MAPT의 임상 1/2a상 중간 결과를 발표했습니다.

#Arrowhead #ARWR #RNAi #알츠하이머
애로우헤드가 알츠하이머병 및 타우병증 치료제로 개발 중인 ARO-MAPT의 임상 1/2a상 중간 결과를 발표했습니다.
ARO-MAPT는 MAPT mRNA를 분해해 타우 단백질 생성을 억제하는 siRNA 치료제입니다. 알츠하이머병에서 비정상적으로 축적되는 타우 단백질을 표적으로 합니다.
주요 임상 결과 (건강한 성인, 105일째 CSF 총 타우 감소율)
- 2.1mg/kg: 평균 40% 감소
- 6.4mg/kg: 평균 69% 감소
- 12.8mg/kg: 평균 73% 감소, 최대 85% 감소
특히 마지막 투여 후 90일이 지난 시점에도 강력한 타우 억제 효과가 유지됐으며, 현재까지 중대한 치료 관련 이상반응은 보고되지 않았습니다. 이번 결과에서 가장 중요한 것은 피하주사(SC)만으로 혈액뇌장벽(BBB)을 넘어 중추신경계의 타우 단백질을 크게 감소시켰다는 점입니다.
기존 RNAi 치료제는 주로 간을 표적으로 개발됐고, 뇌에 약물을 전달하려면 척수강 내 직접 투여하는 방식이 활용돼 왔습니다. 이번 데이터는 애로우헤드의 RNAi 전달 플랫폼이 뇌 질환으로 확장될 가능성을 보여준 첫 임상적 근거라는 점에서 의미가 있습니다. 다만 아직 건강한 성인 대상 결과이므로, 실제 알츠하이머 환자에서 인지기능 개선이나 질병 진행 억제로 이어지는지는 추가 검증이 필요합니다.
https://www.businesswire.com/news/home/20261014103135/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Announces-ARO-MAPT-Interim-Phase-12a-Clinical-Data-Demonstrating-Deep-and-Durable-Tau-Reductions-in-Healthy-Volunteers