미국 식품의약국(FDA)이 세포유전자치료제(CGT)의 품질과 일관성을 확보하기 위해 개발 초기부터 시판 이후까지 전 과정에 걸친 ‘역가 관리 지침’을 새롭게 마련했습니다.
제조 단계별 품질관리를 강화해 환자에게 투여되는 치료제가 일정한 생물학적 활성을 유지하고, 의도한 치료 효과를 발휘할 수 있도록 하겠다는 취지입니다.
FDA는 2일(현지시간) ‘세포유전자치료제 역가 보증(Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products)’ 최종 가이던스를 발표했습니다. 이번 지침은 지난 2011년 마련된 기존 ‘역가 시험 지침’을 대체합니다. 이번 개정의 핵심은 과학적인 근거와 위험 평가를 바탕으로 치료제 개발부터 시판 이후까지 전 과정에 적용할 ‘역가 보증 전략(Potency Assurance Strategy)’을 수립하도록 권고하는 것입니다.
FDA에 따르면, ‘역가(Potency)’는 의약품이 의도한 치료 작용을 발휘할 수 있는 능력을 의미합니다. 실험실 시험이나 임상 자료 등을 통해 역가를 평가합니다. 세포유전자치료제는 제조공정이 복잡하고, 원료의 특성이나 생산 조건에 따라 품질이 달라질 수 있습니다. 이에 FDA는 과학적인 근거와 위험 평가를 바탕으로 원료 관리부터 제조공정, 제품 출하까지 역가를 종합적으로 관리하도록 권고했습니다.
구체적으로 이번 지침은 원료의 변동성 관리, 제조 과정에서의 시험, 생산 배치별 생물학적 활성 확인 등을 주요 관리 항목으로 제시했습니다. 특히 제조업체가 각 생산 배치의 생물학적 활성이 의도한 치료 작용에 부합하는지 시험하고, 환자에게 공급하기 전 정해진 역가 기준을 충족하는지 확인하도록 권고했습니다.
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