GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제아이씨브이(ICV)’가 국내 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했습니다.
중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자 치료제가 국내 허가를 받은 것은 이번이 처음입니다.
헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명 꼴로 발생하는 희귀 유전질환으로, 골격 이상, 지능 저하 등 다양한 증상이 나타납니다. 특히 전체 환자의 약 3분의 21)는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중증 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있습니다.
기존 정맥주사(IV) 제형은 전신 증상(systemic symptoms) 개선에 효과적이나, 약물이 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌 조직 내 병변 치료에는 한계가 있었습니다.
헌터라제아이씨브이는 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 기존 IV 제형과 병용 투여 시 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료해 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 보다 포괄적인 치료 옵션을 제공할 것으로 회사는 기대하고 있습니다.
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