🔰 uniQure подала до FDA заявку на першу генну терапію хвороби Гантінгтона
FDA прийняло до пріоритетного розгляду заявку uniQure на прискорене схвалення генної терапії ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130).
Препарат-кандидат вводять одноразово безпосередньо в мозок; він має пригнічувати вироблення білка гантингтину.
Рішення регулятора очікується до травня 2027 року.
🔗 Деталі — за посиланням.
🔰 uniQure подала до FDA заявку на першу генну терапію хвороби Гантінгтона FDA прийняло до пріоритетн
2,061 مشتركًا
فتح في تيليجرام 