BioMarin, GC녹십자·한미약품 Fabry병 차세대 ERT(HM15421/GC1134A) 전세계 독점 라이선스 계약 체결
- 대상: HM15421/GC1134A. Long-acting 피하주사(SC) α-Gal A 효소대체요법(ERT)이며, 현재 Fabry병 환자 대상 Phase 1/2가 진행 중
- 권리 범위: 한국을 제외한 전 세계 독점 개발·상업화 권리. 한국 판권은 GC녹십자와 한미약품이 유지
- 계약 규모: 업프론트 $70M에 개발·상업화 마일스톤 최대 $405M을 더해 총 $475M이며, 별도로 단계별(tiered) 로열티를 받음
- 역할 분담: 현재 진행 중인 Phase 1/2 이후의 임상, 제조, 상업화는 BioMarin이 단독으로 책임짐
- 기타: 2024년 FDA 희귀의약품 지정(ODD)을 받았음. 전임상에서 신기능, 혈관, 말초신경 지표 전반에 걸쳐 차별화된 효능을 보였다는 것이 회사 측 설명
* HM15421/GC1134A(LA-GLA)는 기존 치료제(주로 2주에 1회 정맥주사 방식)의 불편함을 개선해 세계 최초 월 1회 피하투여가 가능하도록 만든 효소대체요법(ERT).
https://www.biomarin.com/news/press-releases/biomarin-enters-into-exclusive-worldwide-license-agreement-with-gc-biopharma-and-hanmi-pharm-for-investigational-next-generation-enzyme-replacement-therapy-adding-a-second-potential-treatment-for-fab/