🔰 uniQure подала до FDA заявку на першу генну терапію хвороби Гантінгтона FDA прийняло до пріоритетн

🔰 uniQure подала до FDA заявку на першу генну терапію хвороби Гантінгтона

FDA прийняло до пріоритетного розгляду заявку uniQure на прискорене схвалення генної терапії ifezuntirgene inilparvovec (AMT-130).

Препарат-кандидат вводять одноразово безпосередньо в мозок; він має пригнічувати вироблення білка гантингтину.

Рішення регулятора очікується до травня 2027 року.

🔗 Деталі — за посиланням.